ENABLE
Patienten- und versorgungsbezogener Nutzen der Amyloid-PET-Bildgebung
Hintergrund und Ziele
Im aktuellen Versorgungssystem erhält die Mehrzahl der Patienten mit Demenzbeschwerden keine Diagnose oder die Diagnose einer unklaren Demenz. Selbst bei Patienten, welche die spezifische Diagnose einer Demenz bei Alzheimer Krankheit erhalten, ist diese in vielen Fällen mit einer diagnostischen Unsicherheit verbunden. Solche diagnostischen Unsicherheiten beeinträchtigen die fachgerechte Behandlung, Versorgung und Beratung von Demenzpatienten und ihrer Familien. Die Amyloid-PET-Untersuchung dient dem Ausschluss bzw. Nachweis der für Alzheimer-Patienten typischen pathologischen Eiweißablagerungen im Gehirn. Sie kann zur Erhöhung der diagnostischen Sicherheit beitragen und so die Diagnose und das Management von Menschen mit einer Demenz verbessern. Ziel der Erprobungsstudie ENABLE ist es zu prüfen, ob für die Amyloid-PET-Untersuchung auch im deutschen Versorgungssystem das Potential hat, eine verbesserte Versorgung von Demenzpatienten zu erreichen und so zum Erhalt oder zu einem verlangsamten Verlust von Alltagsfunktionen beizutragen.
Ziel einer Erprobungsstudie nach §137e des SGB V ist es, zu prüfen, ob ein diagnostisches oder therapeutisches Verfahren einen nachweisbaren (Zusatz-)Nutzen für Patienten unten den Bedingungen des deutschen Gesundheitssystems aufweist. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), das höchste Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung im deutschen Gesundheitswesen, hat am 11.01.2022 dem DZNE und seinen Partnern den Auftrag gegeben, gemäß der Regularien einer Erprobungsstudie den Nutzen der Amyloid-PET-Untersuchung für Patienten mit einer Demenz unklarer Ursache oder mit einer unsicheren Diagnose Alzheimer Demenz zu prüfen.
Übersicht
Es handelt sich um eine zweiarmige, offene, randomisierte, kontrollierte, multizentrische Überlegenheitsstudie mit zwei parallen Behandlungsgruppen. Die Erhebung du Auswertung der Ergebnismessungen erfolgt verblindet. Im Rahmen der Studie sollen 1.100 Patientinnen und Patienten mit einer leichten bis mittelschweren Demenz unklarer Ursache bzw. mit einer Alzheimer-Demenz ohne hinreichende Diagnosesicherheit nach durchgeführter fachärztlicher Diagnostik eingeschlossen werden. In einem Diagnosearm erhalten die Teilnehmer eine Amyloid-PET-Untersuchung, in dem anderen Arm erfolgt eine solche Untersuchung nicht. Dabei werden nur Patientinnen und Patienten eingeschlossen, bei denen eine Liquordiagnostik zum Amyloidnachweis nicht durchgeführt werden konnte, abgelehnt wurde oder zu keinem konklusiven Ergebnis führte.
Ablauf der Studie
Die Teilnehmer werden über einen Zeitraum von 24 Monaten untersucht. Die primäre Fragestellung des Effekts der randomisierten Amyloid-PET Diagnose und der damit verbundenen verbesserten Diagnostik, Behandlung und Versorgung auf die Fähigkeit zur Bewältigung von Aktivitäten des täglichen Lebens, gemessen durch den Amsterdam Instrumental Activities of Daily Living Questionnaire© (A-IADL-Q) Score, wird 18 Monate nach Randomisierung untersucht, gefolgt von einer Nachuntersuchung nach weiteren 6 Monaten. Weitere Fragestellungen sind die Effekte auf die diagnostische Sicherheit und das Behandlungsmanagement der Demenzpatienten.
Leiter der Studie: Prof. Dr. Stefan Teipel
Beginn: Ende 2023
Status: multizentrisch, Studie in Vorbereitung
Studienkoordination / Projektmanagement
Dr. Annika Spottke
DZNE - Klinische Forschungsplattform
annika.spottke(at)dzne.de
Studienspezifischer Ansprechpartner
Dr. Daniel Hoffmann
projektmanagement.kf@dzne.de