GENERATION HD1
Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (RG6042) bei Patienten mit offensichtlicher Huntington-Krankheit.
Die GENERATION HD1 Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit RG6042 untersuchen, das einmal alle zwei Monate (alle acht Wochen) oder einmal alle vier Monate (alle 16 Wochen) über einen Zeitraum von 25 Monaten verabreicht wird. An dieser geänderten weltweiten Studie werden bis zu 660 Patienten mit manifester Huntington-Krankheit (HK) an 80-90 Zentren weltweit teilnehmen.
Die Studie GENERATION HD1 wurde konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von RG6042 zu ermitteln, und schließt daher einen Vergleich mit Placebo ein. Die Teilnehmer werden randomisiert einem von drei Behandlungsarmen zugeordnet: 120 mg RG6042 alle acht Wochen, 120 mg RG6042 alle 16 Wochen (abwechselnd mit Placebo) oder Placebo alle acht Wochen. Das bedeutet, dass pro zwei Teilnehmern, die randomisiert RG6042 zugeordnet werden, ein Teilnehmer Placebo erhalten wird. Die Studie wird „doppelblind“ durchgeführt, das heißt, weder der Teilnehmer noch sein Prüfarzt oder das Personal des Zentrums wissen, welchem Behandlungsarm der Teilnehmer zugeordnet wurde.
Wenn die Daten die Weiterentwicklung von RG6042 stützen und dies von den örtlichen Behörden und Ethikkommissionen genehmigt wird, ist für alle Patienten, die die Studie GENERATION HD1 abschließen, die Möglichkeit der Teilnahme an einer unverblindeten Verlängerungsstudie (GEN-EXTEND) zur Untersuchung von RG6042 (ohne Placebo-Kontrolle) vorgesehen.
Status: Rekrutierung abgeschlossen.
Weitere Informationen zu dieser klinischen Forschungsstudie erhalten Sie hier:
Prüfer: Priv.-Doz. Dr. Patrick Weydt
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
Venusberg-Campus 1, Gebäude 99, 53127 Bonn
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