GENERATION HD2
Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, Dosisfindungsstudie zur Untersuchung von Sicherheit, Biomarkern und Wirksamkeit von Tominersen bei Personen mit prodromaler und frühmanifester Huntington-Krankheit.
Bei Patienten mit der Huntington-Krankheit (kurz HD nach der englischen Bezeichnung Huntington’s Disease) entstehen Symptome durch die Ablagerung des Proteins mHTT (mutiertes Huntingtin) in der Flüssigkeit, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt.
Die heutigen Medikamente lindern lediglich die durch mHTT hervorgerufenen Symptome, zielen also nicht auf die eigentliche Ursache des mHTT ab. Darum führen wir die Studie GENERATION HD2 durch – eine Studie zum Prüfmedikament Tominersen, das auf mHTT abzielen soll.
Tominersen ist ein Prüfmedikament, d.h. ein noch nicht von den Gesundheitsbehörden zugelassenes Medikament.
Wen suchen wir?
Wir suchen für diese Studie etwa 360 Teilnehmende, die folgende Voraussetzungen erfüllen:
- Alter zwischen 25 und 50 Jahre (zu Beginn der Studie)
- CAP-Score von 400–500. Ein CAP-Score ist ein berechneter Wert, aus dem hervorgeht, inwieweit Ihre HD fortgeschritten ist. Das Studienteam erläutert Ihnen diesen Wert gerne näher, wenn Sie ihn noch nicht kennen.
- formelle Diagnose der frühmanifesten HD oder Träger des anormalen Huntingtin-Gens und sehr frühe, subtile Anzeichen von HD, die möglicherweise erst bei einer eingehenden Untersuchung durch eine medizinische Fachperson sichtbar werden.
Ablauf der Studie
Wenn Sie an der Studie GENERATION HD2 teilnehmen, werden Sie mindestens 22 Monate lang mitwirken.
Dieser Zeitraum umfasst bis zu einen Monat Voruntersuchung, mindestens 16 Monate im Behandlungszeitraum (in dem Sie entweder das Prüfmedikament Tominersen oder ein Placebo erhalten) sowie einen Nachbeobachtungstermin fünf Monate nach Ende des Behandlungszeitraums.
Sie haben etwa alle vier Monate einen Präsenztermin im Prüfzentrum und zusätzlich Telefongespräche zwischen den einzelnen Prüfzentrumsterminen, mit denen wir Ihren Gesundheitszustand überwachen.
Wenn die Hauptstudie erfolgreich verläuft, können Sie möglicherweise an einer Erweiterungsstudie teilnehmen, in der alle Teilnehmenden das Prüfmedikament erhalten.
Für die Teilnahme an der Studie benötigen Sie eine Person als Studienbegleitung, die Sie während der Studie GENERATION HD2 unterstützt.
Weitere Informationen zu dieser klinischen Forschungsstudie erhalten Sie hier: Flyer GENERATION HD2
Studienstart: Q2/2023
Status: Rekrutierung abgeschlossen
Prüfer: Priv.-Doz. Dr. Patrick Weydt
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
Venusberg-Campus 1, Gebäude 99, 53127 Bonn
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