EQ-5D-ATAX

Psychometrische Eigenschaften des EQ-5D bei Patienten mit Ataxie-Erkrankungen (EQ-5D-ATAX)

Hintergrund

Spinozerebelläre Ataxien (SCA) sowie die Friedreich-Ataxie (FA) sind seltene (ca. 2-4 Fälle pro 100.000 Menschen) autosomal vererbte und neurodegenerative Erkrankungen, welche sich durch Muskelschwäche, Sensibilitätsverlust, Gleichgewichts- und Koordinationsstörungen sowie Einschränkungen in der kognitiven und mentalen Gesundheit kennzeichnen. Bislang ist leider wenig über die gesundheitsbezogene Lebensqualität dieser Patient*innen bekannt. Es fehlt ebenso an Studien, die die Eignung eines Lebensqualitätsfragebogens – wie z. B. den international etablierten EQ-5D - untersucht haben.

Ziel des Projektes

Die Studie zielt darauf, die psychometrischen Eigenschaften des EQ-5D-3L (Akzeptanz, Validität, Gesundheitsveränderung/Responsivität) bei Patient*innen mit seltenen Ataxie-Erkrankungen (SCA und FA) zu erfassen und dessen Anwendbarkeit in dieser Krankheitsgruppe zu bewerten.

Datengrundlage

In der Studie werden Daten von drei prospektiven, longitudinalen Beobachtungsstudien zum Krankheitsbild der Ataxie analysiert, die an bis zu 17 europäischen Studienzentren durchgeführt wurden. In allen Studien wurde der EQ-5D-3L eingesetzt. Die EFACTS-Studie (European Friedreich Ataxia Registry) wurde 2010 an elf Studienzentren in Europa initiiert und befragte Patient*innen mit Friedreich-Ataxie u.a. zu ihrer Lebensqualität über mehrere Jahre. Bei der ESMI-Studie (European Spinocerebellar Ataxia Type 3/Machado-Joseph Disease Initiative) wurden Patient*innen mit einer spinozerebellaren Ataxie des Typs 3 (SCA 3) rekrutiert und über einen mehrjährigen Nachbeobachtungszeitraum zu ihrer Gesundheit befragt. Die dritte Datengrundlage bildet die SCA Registry (Registry for Spinocerebellar Ataxies (SCA)), in der Patient*innen mit einer spinozerebellaren Ataxie mit den Typen 1, 2, 3 und 6 eingeschlossen und zu mehreren Zeitpunkten befragt wurden.

Auswertung

Erstmalig wird mit dem Projekt eine große Stichprobe an Patient*innen mit seltenen Ataxieerkrankungen hinsichtlich ihrer gesundheitsbezogenen Lebensqualität ausgewertet. Die Analyse bezieht sich dabei vorrangig auf die Messung der psychometrischen Eigenschaften des EQ-5D-3L. Mittels statistischer Kenngrößen der klassischen Testtheorie (Akzeptanz, Reliabilität, Validität, Gesundheitsveränderung über die Zeit) wird geprüft, ob der EQ-5D ein geeignetes generisches Instrument zur Erfassung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität in dieser Kohorte ist. Das Wissen darüber fördert neben der Erfassung von klinischen Parametern (z. B. zur Ataxieschwere) den Einbezug des subjektiven Gesundheitsempfinden der Betroffenen in klinischen sowie gesundheitsökonomischen Studien.

Beteiligte Einrichtungen

McMaster University, Department Health Research Methods, Evidence and Impact, Hamilton, Canada.