Ein Funke Hoffnung

Eine spezielle Gentherapie könnte schon bald jenen Menschen helfen, die an bisher unheilbarer Ataxie leiden. Entscheidende Grundlagen dafür legten Forschende des DZNE in jahrelangen Studien.

Vor ein paar Jahren noch glichen sich die Geschichten der Patientinnen und Patienten, die in das Sprechzimmer von Thomas Klockgether kamen, bis in die Details: Sie hatten vor einiger Zeit bemerkt, dass sie undeutlicher sprechen, dass ihnen schwindelig wird, dass sie krakeliger schreiben und Schwierigkeiten haben, bei Mahlzeiten ihr Besteck zu halten – und kein Arzt konnte eine Diagnose stellen. „Sie erzählten mir, dass sie schon bei etlichen Neurologen waren und keiner ihnen habe helfen können", sagt Klockgether. Der Mediziner ist spezialisiert auf Ataxien: ausgesprochen seltene degenerative Erkrankungen des Nervensystems, die sich durch Bewegungsstörungen äußern – und für die es bislang keine Therapie gibt.

Patienten kommen aus ganz Europa Der medizinische Fortschritt in diesem Bereich ist dennoch beachtlich, und Thomas Klockgether spürt das in seiner täglichen Arbeit. Der 64-Jährige ist zum einen praktizierender Arzt, zum anderen renommierter Forscher. In seiner Sprechstunde am Bonner Uniklinikum kümmert er sich um Patienten, die aus ganz Europa zu ihm ins Rheinland kommen, und am Deutschen Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) ist er als Direktor der Klinischen Forschung in seiner eigenen Arbeitsgruppe den Ataxien auf der Spur. „In all den Jahren, die ich mich mit Ataxien beschäftigte, war die Hoffnung auf eine wirksame Therapie noch nie so begründet wie heute", sagt Klockgether mit Blick auf klinische Studien für spezielle Medikamente, die im kommenden Jahr beginnen sollen – Studien, für die er mit seinem Team zu den Wegbereitern zählt.

Den ganzen Text von Kilian Kirchgeßner findet ihr in ab jetzt im kostenlosen DZG Magazin „Synergie“.

Über "Synergie"
​​​​​​​FORSCHEN FÜR GESUNDHEIT - unter diesem Motto berichten die Deutschen Zentren der Gesundheitsforschung (DZG) zweimal im Jahr über Projekte und Erfolge in der translationalen Forschung.