Europäische Arzneimittel-Agentur empfiehlt Zulassung von neuartigem ALS-Medikament
„Tofersen“ ist erster Wirkstoff gegen eine genetische Variante der Nervenerkrankung
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat sich für eine Zulassung des ALS-Medikamentes „Tofersen“ ausgesprochen. Der neuartige Wirkstoff ist zur Behandlung einer speziellen, genetisch bedingten Form der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) vorgesehen und richtet sich gegen einen Fehler (Mutation) im sogenannten SOD1-Gen. Nach Schätzungen betrifft diese Mutation rund zwei Prozent aller Patientinnen und Patienten mit ALS, wobei man davon ausgeht, dass in Deutschland insgesamt etwa 8.000 bis 9.000 Menschen mit ALS leben. Das neue Medikament kann ALS nicht heilen, es kann jedoch motorische Beschwerden lindern – und offenbar auch Schäden an Nervenzellen. Die endgültige Entscheidung über eine Marktzulassung von Tofersen liegt nun bei der EU-Kommission, die sich den Empfehlungen der EMA in der Regel anschließt.
Die ALS ist eine verheerende Nervenerkrankung, die mit Lähmungen einhergeht und meist innerhalb weniger Jahre zum Tode führt. Von der Erkrankung gibt es verschiedene Varianten, manche davon sind genetisch bedingt. Tofersen zielt auf eine bestimmte dieser erblichen Formen der ALS ab. Es handelt sich um ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion eines fehlerhaften Enzyms drosselt.
Tofersen ist in den USA bereits auf dem Markt, hierzulande wird es bislang von spezialisierten Kliniken bei Härtefällen eingesetzt. Priv.-Doz. Dr. Patrick Weydt, DZNE-Forscher am Standort Bonn und Leiter der Ambulanz für Motoneuronerkrankungen am Universitätsklinikum Bonn (UKB) kommentiert die aktuelle Entwicklung: „Dies ist ein wirklicher Meilenstein im Kampf gegen die ALS und macht Hoffnung, dass mit genmodifizierenden Medikamenten der Verlauf auch von anderen Formen der ALS beeinflusst werden kann.“
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März 2024